MJFF'den Casma'ya Parkinson Tedavisi Gelistirmesi Için Toplam 7,6 Milyon Dolarlik Hibe

Casma Therapeutics 7,6 milyon dolar ödül aldı Michael J. Fox Vakfı (MJFF) için CSM-101 tedavi adayının preklinik gelişimini desteklemek için Parkinson hastalığı . Fon, 2,1 milyon dolarlık bir hibe de dahil olmak üzere. Tedavilere Yönelik Hedefler Girişimi , bu da Parkinson hastalığı için terapötik hedef olarak CSM-101 tarafından aktive edilen TRPML1 proteininin doğrulanmasına yardımcı olmak için kullanılacak. Başka 5,5 milyon dolarlık bir hibe ise verildi. Terapütik Boru Hattı Programı CSM-101'i insanda ilk klinik denemelere taşıyan çalışmaları desteklemek için. "Bu ödüller, TRPML1'in terapötik bir hedef olarak önemine ve CSM-101'i klinikte ilerletme konusundaki disiplinli yaklaşımımıza dair güçlü dış güveni yansıtıyor," dedi Casma'nın CEO'su Frank Gentile, PhD, bir Şirket basın bülteni MJFF'den iki hibe duyuruldu. "Translasyonel biyobelirteçleri ve [araştırma amaçlı yeni ilaç (IND)]-destekleme çalışmalarını paralel olarak destekleyerek, bu finansman, CSM-101'i yüksek düzeyde bilimsel ve düzenleyici titizlikle klinik yoluna taşımamıza olanak tanıyor," dedi Gentile. Önerilen Okuma 21 Kasım 2025 Haberler tarafından Andrea Lobo Teksas, beyin hastalıkları araştırma yatırımıyla örnek oldu: MJFF İlerleyici bir hastalık olan Parkinson, dopaminergik nöronların sürekli kaybı ile işaretlenir; dopamin hücreleri, nöronların iletişim için kullandığı sinyal molekülüdür. Parkinson'un ayırt edici özelliklerinden biri, yanlış katlanmış alfa-sinuklein proteininin toksik kümelerinin birikimidir ve bu proteinin hastalığın neden olduğu düşünülen nöronal hasarı tetiklediği düşünülmektedir. Motor semptomlar . Mutasyonlar GBA1 gene, bilinen bir Parkinson için risk faktörü , bu da hücrelerin geri dönüşüm merkezleri olan lizozomların işlevi için gerekli olan arızalı GCase enziminin üretimine yol açar. Bu, alfa-sinuklein birikimi ile sonuçlanır. CSM-101, Parkinson fare modelinde umut vaat eden bir performans gösterdi CSM-101, kalsiyum kanalını aktive eden ağızdan uygulanan küçük molekül tedavisidir TRPML1 , lizozomal fonksiyonun ve otofajinin önemli düzenleyicisidir; bu süreçte hücreler atıkları lizozomlara teslim ederek parçalanıp geri dönüştürülür. Araştırmacılara göre, otofajiyi artırmak alfa-sinukleinin toksik birikimi azaltabilir. Preklinik çalışmalar Parkinson fare modeli kullanılarak yapıldığı yöntem, CSM-101 ile tedavinin hayvanlarda hayatta kalmayı iyileştirdiğini göstermiştir. Ayrıca nöroinflamasyonu azalttı, alfa-sinuklein seviyelerini düşürdü ve dopaminergik nöronları korudu. Tedavilere Hedefler Yardımı hibesi, " TRPML1 Hedef Etkileşimi ve Tedavi Analizi için in vivo biyobelirteçlerin geliştirilmesi ,” TRPML1'in tedavi hedefi olarak doğrulanmasını ve TRPML1 biyobelirteçleri ile lizozomal aktivasyonun değerlendirilmesini de destekleyecektir. " Parkinson Hastalığı için CSM-101 TRPML1 Agonisti " projesi, Therapeutics Pipeline Program kapsamında finanse edilecek ve CSM-101'in preklinik çalışmalarda güvenliğini değerlendirecektir. Bu IND destekleyen çalışmalar — insan denemelerine başlamadan önce bir ilaç adayının hayvanlarda güvenliğini ve etkinliğini göstermek için gereken preklinik araştırmalar — gelecekteki klinik testlerde kullanılacak doz aralığını belirlemeyi amaçlamaktadır. Bu çalışmaların başarıyla tamamlanmasının ardından, CSM-101'in sağlıklı gönüllülere ve Parkinson hastalarına Faz 1 güvenlik ve toleranslılık denemesi kapsamında uygulanması planlanmaktadır. Ayrıca, TRPML1 biyobelirteçleri denemede kullanılmak üzere belirlenecek. MJFF'nin keşif ve translasyonel araştırmalardan sorumlu kıdemli başkan yardımcısı Shalini Padmanabhan, PhD, vakfın "Parkinson hastalığının altında yatan biyolojik yolları anlamayı ilerleten araştırmaları desteklediğini" belirtti. Bu durumda olduğu gibi, MJFF'nin çalışmaları genellikle iki yönlü bir strateji içerir. "Hedef biyoloji ve biyobelirteç geliştirmeye olan güveni güçlendirmeye odaklanan ve IND'ye destekleyen çalışmaları destekleyen iki tamamlayıcı yatırım aracılığıyla, temel translasyonel boşlukları kapatmayı ve Parkinson hastalığı için ortaya çıkan terapötik stratejilerin daha bilinçli değerlendirilmesini sağlamayı amaçlıyoruz," dedi Padmanabhan. Şirket, aynı zamanda CSM-101'i de geliştiriyor Gaucher hastalığı , daha önce bir MJFF'den 370.000 dolarlık hibe bu da Casma'nın Parkinson için TRPML1 aktivatörleri geliştirmesini destekledi. Casma, yaklaşan iki konferansta preklinik sonuçlar sunacak: Mart ayında düzenlenecek Alzheimer ve Parkinson Hastalıkları ve ilgili nörolojik bozukluklar Uluslararası Konferansı. 17-21 Kopenhag, Danimarka'da ve 18-22 Nisan'da Chicago'da düzenlenen Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı. Posta Toplamda 7,6 milyon dolarlık MJFF hibeleri, Casma'nın Parkinson tedavisini geliştirmesine yardımcı olacak İlk olarak yayınlandı Parkinson Haberleri Bugün .