AAN 2026: Parkinson Hücre Tedavisi Bemdaneprocel Üç Yıla Kadar Kalıcı Faydalar Sunuyor

AAN 2026: Parkinson Hücre Tedavisi Bemdaneprocel Üç Yıla Kadar Kalıcı Faydalar Sunuyor

BlueRock Therapeutics tarafından geliştirilen **bemdaneprocel** adlı hücre tedavisi, Faz 1 çalışmasında Parkinson hastalığı olan kişilerde motor semptomları üç yıla kadar kontrol altında tutma potansiyelini sürdürdüğünü gösterdi. Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda sunulan bu bulgular, tedavinin özellikle yüksek doz grubunda motor fonksiyonlarda iyileşme eğilimi ve güvenli bir profil sergilediğini ortaya koydu. Bu gelişme, gelecekte Parkinson hastaları için yeni bir biyolojik tedavi seçeneği sunma yolunda önemli bir adım olarak değerlendiriliyor.

Bemdaneprocel: Kayıp Nöronları Hedefleyen Bir Yaklaşım **Parkinson hastalığı**, sinyal molekülü **dopamini** üreten **dopaminerjik nöronların** kaybıyla karakterizedir. Bu durum, hareket sorunlarına ve diğer semptomlara yol açar. **Levodopa** gibi mevcut tedaviler dopamin seviyelerini geçici olarak artırsa da, birçok hasta ilaç etkisi azaldığında '**off**' dönemleri yaşar.

Bemdaneprocel, kaybolan dopaminerjik nöronların yerini almayı ve sürekli semptom kontrolü sağlamayı amaçlayan bir hücre tedavisidir. Tedavi, insan embriyonik kök hücrelerinden türetilen dopaminerjik nöron öncüllerinin, motor fonksiyon için kritik bir beyin bölgesine cerrahi olarak implante edilmesini içerir. Bu hücrelerin olgun dopaminerjik nöronlara dönüşerek normal sinyal iletimini yeniden sağlaması beklenmektedir.

Faz 1 exPDite Çalışmasından Üç Yıllık Veriler **exPDite** (NCT04802733) adlı Faz 1 çalışması, standart tedavilerde motor dalgalanmalar yaşayan 12 Parkinson hastasında bemdaneprocel'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi. Katılımcılardan beşi düşük doz (her iki tarafa 0,9 milyon hücre) ve yedisi yüksek doz (her iki tarafa 2,7 milyon hücre) aldı. Tüm hastalar nakil sonrası bir yıl boyunca immünosupresif ilaçlar kullandı.

Çalışma, bir yılın sonunda iyi güvenlik ve tolerabilite hedefine ulaştı. İki yıla kadar olan veriler, tedavinin motor semptomları hafifletme veya stabilize etme ve '**off**' dönemlerini kısaltma eğiliminde olduğunu gösterdi. Üç yıla kadar olan veriler ise, düşük doz grubundaki katılımcıların motor semptom skorlarında "istikrarı koruduğunu", yüksek doz alanların ise hem ilaçlı hem de ilaçsız durumlarda "iyileşme eğilimi" gösterdiğini ortaya koydu.

Evde tutulan günlüklerden elde edilen veriler de benzer bir tablo çizdi. Yüksek doz alan kişiler, üç yıl boyunca rahatsız edici **diskinezi** olmaksızın günlük '**on**' süresinde artış ve '**off**' süresinde azalma bildirme eğilimindeydi. Parkinson ilaçlarının dozları ve sağlıkla ilgili yaşam kalitesi her iki grupta da üç yıl boyunca nispeten sabit kaldı. **PET taramaları**, nakledilen hücrelerin yerleşmiş ve hayatta olduğunu doğruladı.

Güvenlik Profili ve Gelecek Adımlar Tedavi, "mükemmel bir güvenlik profili" sergiledi ve yan etkilerin çoğu hafif ila orta şiddetteydi. Ancak araştırmacılar, az sayıda deneme katılımcısı ve yaş, hastalık süresi gibi faktörlerdeki değişkenlik nedeniyle verilerin "ihtiyatla karşılanması" gerektiğini belirtti.

Bu umut verici bulgular, bemdaneprocel'in daha fazla geliştirilmesini destekliyor. **exPDite-2** (NCT06944522) adlı devam eden bir Faz 3 çalışması, bu yüksek dozun güvenliğini ve etkinliğini daha geniş bir Parkinson hastası grubunda test ediyor. Bu çalışma, yaklaşık 102 katılımcıyı kapsayacak ve ana hedefi, rahatsız edici diskinezi olmaksızın günlük '**on**' süresindeki değişiklikleri izlemek olacak.

Diğer Tedavilerle Karşılaştırma Uzmanlar, bemdaneprocel'in **derin beyin stimülasyonu (DBS)** gibi mevcut tedavilerle nasıl karşılaştırılacağı sorusuna da değindi. Bazı hastaların DBS istemediğini ve daha biyolojik bir yaklaşımı tercih ettiğini belirten uzmanlar, bu tedavinin kesinlikle bir rolü olacağını ifade etti. Tedavinin DBS'den önce mi kullanılacağının ise hasta bazında değerlendirilmesi gereken bir karar olduğu vurgulandı. Şiddetli diskinezi olan hastalar için ise hala DBS veya odaklanmış ultrason önerileceği belirtildi. Bemdaneprocel, motor dalgalanmaları olan hastalar için yeni bir tedavi seçeneği sunabilir.