Vima Therapeutics, Parkinson Hastaliginda Anormal Kas Tonusunu Hedefleyen VIM0423 ile Çalisiyor

Vima Therapeutics bu yıl, distoni veya anormal kas tonusu için potansiyel olarak sınıf ilk örneği olan VIM0423'yi değerlendirmek üzere Faz 2 klinik deneme başlatmaya hazırlanıyor; Parkinson hastalığı . Bu arada, ilk katılımcı doz aldı Stride Distonisi , a Faz 2 klinik çalışma (NCT07304089) Tedaviyi genetik veya bilinmeyen primer distoniyi olan yetişkinlerde test etmektedir. Distoni, istemsiz tekrarlayan burulmalar ve sürekli kas kasılmalarıyla işaretlenir; bunlar duruş dengesizlikleri ve anormal hareketlere yol açar. Her iki klinik denemeden elde edilen ana verilerin 2027'nin ilk yarısında beklendiğini şirket bir açıklamasında belirtti. Basın bülteni VIM0423 programındaki gelişmeleri detaylandırıyor. "Bir nörolog olarak, distoni ve Parkinson hastalığı olan insanları tedavi ettim," dedi Vima'nın kurucusu ve CEO'su Bernard Ravina, MD. "Günlük işlevi etkileyen önemli semptomları ele almakta mevcut tedavilerin eksikliklerini ve sınırlamalarını gördüm." Vima ayrıca VIM0423 programı için ek finansman açıklayarak toplam yatırımı 100 milyon dolara çıkardı. Şirket, VIM423'ü "sınıf birincisi ağız tedavisi" olarak nitelendirdi ve yeni finansmanın tedavinin klinik denemelere ilerlemesine yardımcı olacağını belirtti. Önerilen Okuma 30 Ekim 2023 Haberler tarafından Margarida Maia, Doktora Uzun süreli tai chi Parkinson hastalığını yavaşlatabilir, ilaç ihtiyacını azaltabilir Distoni anormal hareketlere veya duruşlara yol açan istemsiz kas kasılmalarıyla karakterize edilir. Dopamin ve asetilkolin arasındaki dengesizlikten kaynaklanır; beyinde motor kontrolü düzenleyen birbirine bağlı ama çoğu zaman zıt sinyal molekülü vardır. Parkinson hastalığında bu dengesizlik Dopamin üreten sinir hücrelerinin ölümü beyinde. Dopamin seviyelerindeki bir düşüşün aşırı asetilkolin sinyaline yol açtığı ve distoniyi tetiklediği düşünülmektedir. Ayrıca standart levodopa'nın yan etkisi de olabilir Parkinson tedavisi . Birincil distonide, dengesizlik beyindeki genetik veya bilinmeyen değişikliklerden kaynaklanır. VIM0423 anormal kas tonusunu tedavi etmek için yeni bir strateji olabilir VIM0423, asetilkolin tarafından aktive edilen sözde muskarinik kolinergik reseptörleri seçici olarak hedeflemek üzere tasarlanmıştır. Bu mekanizma Parkinson dahil hareket bozukluklarında iyi kurulmuş olsa da, mevcut tedaviler genellikle hem beyinde hem de vücutta tedaviyi kısıtlayan yan etkilere yol açar. Vima'nın oral aday tedavisi hem etkinliği hem de tolere edilebilirliği artırmak için tasarlandı. "Distoni ve Parkinson, beyindeki dopamin ve asetilkolin sinyalindeki dengesizlikten kaynaklanan temel hastalık biyolojisini paylaşıyor ve sonuçlarımız bu biyolojiyi modüle etmek için doğru yolda olduğumuzu pekiştiriyor," dedi Ravina. Distoni tedavisi için ağızdan alınan bir ilaç, hastalar ve doktorlar için paha biçilmez olurdu. … Enjeksiyon yok, beyin ameliyatı yok! Bu ilaç, distoni ve ilgili hareket bozukluklarına yeni bir yaklaşım sunma konusunda gerçek potansiyeli göstermektedir. VIM0423, ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından izole distoninin tedavisinde hızlı yol unvanı verilmiştir. Bu durum, karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılayan ciddi hastalıkları tedavi eden ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmaya yardımcı oluyor. Uzmanlar, ağız tedavisinin distoni bakımı için önemli bir değişim olabileceğini söylüyor. "Distoninin tedavisi için ağızdan alınan bir ilaç, hem hastalar hem de doktorlar için paha biçilmez olur," dedi Illinois'teki Rush Üniversitesi Tıp Merkezi'nde profesör olan ve aynı zamanda Vima'da bilimsel danışma kurulu üyesi olan Cynthia L. Comella, MD. "Enjeksiyon yok, beyin ameliyatı yok! Bu ilaç, distoniye ve ilgili hareket bozukluklarına yeni bir yaklaşım sunma konusunda gerçek potansiyeli gösteriyor," dedi Comella. Daha önceki bir Faz 1 çalışması, sağlıklı gönüllüler ve distoni hastalarında farklı dozlarda VIM0423 güvenliği ve tolere edilebilirliğini değerlendirmiştir. Bu çalışma ayrıca tedavinin farmakokinetiği yani bir ilacın vücutta, içinden ve dışına nasıl hareket ettiğini değerlendirdi. Tek ve çoklu doz grupları arasında, VIM0423 olumlu bir güvenlik profili gösterdi ve Vima'ya göre, hedef dozlar ve üzerindeki dozlarda yaklaşık 28 gün, yani yaklaşık bir ay boyunca iyi tolere edildi. Çalışma ayrıca hedef maruziyet seviyelerini de başardı ve aştı; bu da ilacın distoninin temel nedenini ele alma potansiyelini ve ilacın Faz 2 geliştirme sürecine ilerlemesini destekledi. "Bu, distoni nüfusu için heyecan verici bir haber," dedi Comella. Önerilen Okuma 28 Şubat 2024 Haberler tarafından Marisa Wexler, MS Beyin devreleri modeli, DBS'yi Parkinson için daha etkili hale getirmeyi amaçlamaktadır Vima, VIM0423 ilerletmek için 40 milyon dolar yeni fon kazandırıyor Klinik güncellemenin yanı sıra, Vima VIM0423'nin iki Faz 2 denemesinin tamamlanmasını desteklemek için 40 milyon dolar tutarında ek finansman açıkladı. Fonlama yeni yatırımcı Frazier Life Sciences (FLS) ve ayrıca üç mevcut yatırımcıdan geldi: Atlas Venture, Access Industries ve Canaan Partners.