Geliştirici, 300 Milyon Dolar Değerindeki Anlaşmayla Parkinson İlacının Küresel Haklarını Satın Aldı

300 milyon doları aşabilecek bir anlaşmayla, Koreli bir biyoteknoloji şirketi, Parkinson hastalığının nedenlerini hedefleyen oral bir tedavi adayı olan 1ST Biotherapeutics'in 1ST-104'ünü geliştirmek ve ticarileştirmek için özel küresel hakları satın aldı. SK Biopharmaceuticals CEO'su Donghoon Lee, lisans anlaşmasını duyuran bir basın açıklamasında, SK'nın “klinik geliştirme ve ticarileştirme uzmanlığını” bu anlaşmaya taşıyacağını ve kendi deneyimlerini “1ST Biotherapeutics'in erken aşama keşif yetenekleriyle” birleştireceğini belirtti. Bu iş birliği, Parkinson'da rol oynayan LRRK2 ve c-Abl adlı iki proteini eş zamanlı olarak hedeflemek üzere tasarlanmış küçük bir molekül olan 1ST-104'ün klinik gelişimini ilerletmeyi amaçlamaktadır. Deneysel tedavi, hastalığın gelişiminde kilit rol oynadığı düşünülen bu proteinleri bloke etmeyi hedeflemektedir. 1ST Bio CEO'su Jamie Jae Eun Kim, “Bu anlaşma, 1ST Biotherapeutics'in yeni nesil hedef tanımlama ve öncü optimizasyonundaki tescilli keşif yeteneklerinin güçlü bir doğrulaması niteliğindedir,” dedi. “SK Biopharmaceuticals ile yakın iş birliği sayesinde, 1ST-104'ün sonraki gelişimini ilerletmek için her iki şirketin de güçlü yönlerinden faydalanacağız.” Önerilen Okuma 21 Ekim 2024 Haber Andrea Lobo tarafından MJFF girişimi LRRK2 gen biyobelirteçlerini, tedavilerini hedefliyor Parkinson, hareketi kontrol etmede rol oynayan kimyasal bir haberci olan dopamin üreten sinir hücrelerinin kaybından kaynaklanır. Azalan dopamin sinyalizasyonu, hastalığın tremor (titreme), rijidite (katılık) ve bradikinezi (hareket yavaşlaması) gibi motor semptomlarına yol açabilir. Alfa-sinüklein proteininin toksik birikimi de dahil olmak üzere çeşitli biyolojik süreçlerin Parkinson'a katkıda bulunduğu düşünülmektedir. Hücre sinyalizasyonu ve atık bertarafında rol oynayan aynı adlı bir enzimin üretimi için talimatlar sağlayan LRRK2 genindeki mutasyonlar, Parkinson'un en yaygın genetik nedenleri arasındadır. Gen mutasyona uğradığında, enzim aşırı aktif hale gelebilir, bu da sinir hücresi disfonksiyonuna ve ölümüne katkıda bulunur. 1ST-104, LRRK2 proteinini hedefleyen yeni nesil bir tedavidir 1ST-104, hem LRRK2'yi hem de alfa-sinükleinin toksik birikimiyle bağlantılı bir protein kinaz olan c-Abl'yi bloke etmek üzere tasarlanmış çift hedefli bir inhibitördür. Yeni nesil bir Tip 2 inhibitörü olarak 1ST-104, her iki enzime de bağlanır ve onları inaktif konformasyonlarında kilitler, böylece aktivasyonlarını önler; bu, LRRK2'yi aktif durumunda hedefleyen geleneksel Tip 1 inhibitörlerinden farklı bir yaklaşımdır. Preklinik çalışmalarda, 1ST-104 hedef seçiciliği göstermiş ve beyne hangi maddelerin girebileceğini kontrol eden koruyucu bir zar olan kan-beyin bariyerini başarıyla geçmiştir. Bu önemlidir, çünkü beyne ulaşmak, nörolojik hastalıkları hedefleyen birçok tedavi için büyük bir zorluktur. Bu adayı başarılı bir klinik gelişime dönüştürmek için çalışacağız, Parkinson tedavisinde yeni olanaklar açacağız. Lee, yeni iş birliğini “önemli” olarak nitelendirerek, her şirketin uzmanlık alanlarını birleştirdiğini belirtti. Lee, “Bu adayı başarılı bir klinik gelişime dönüştürmek için çalışacağız, Parkinson tedavisinde yeni olanaklar açacağız,” dedi. Anlaşma kapsamında, 1ST Bio 1.8 milyon dolarlık bir peşin ödeme alacak ve anlaşmanın toplam değerini 314.8 milyon dolara çıkarabilecek ek kilometre taşı ödemelerine hak kazanacaktır. Tedavi nihayetinde piyasaya ulaşırsa, 1ST Bio ayrıca küresel satışlara dayalı telif hakları da alacaktır. Şirketler, ayrıca SK'nın 1ST'ye 2.2 milyon dolarlık stratejik bir öz sermaye yatırımı yapacağını belirtti. 1ST Bio, The Michael J. Fox Parkinson Araştırma Vakfı tarafından desteklenen bir araştırma konsorsiyumu olan LITE olarak bilinen LRRK2 Araştırma Değişiminin bir üyesidir. LITE'ın amacı, Parkinson için LRRK2'yi hedefleyen tedaviler geliştirmektir. Şirket ayrıca, Parkinson için potansiyel bir tedavi olarak bir c-Abl inhibitörü olan FB-101'i de geliştirmektedir. Geliştirici, sağlıklı gönüllülere tek artan dozlar halinde uygulandığında tedavinin güvenliğini test eden bir Faz 1 denemesini ([NCT04165837](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04165837)) tamamlamıştır. Gelecek yılın başlarında başlaması beklenen başka bir Faz 1 denemesi ([NCT07126704](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT07126704)), Güney Kore'deki tek bir merkezde sağlıklı erkeklerde FB-101'in tek ve çoklu artan dozlarını test edecektir. “Geliştirici, 300 milyon dolar değerindeki anlaşmayla Parkinson ilacının küresel haklarını satın aldı” başlıklı yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/)’de yayınlandı.