Hücre tedavisi, erken denemelerde Parkinson motor semptomlarını hafifletiyor

Parkinson için Oryon'un hücre tedavisi, kaybedilen beyin hücrelerini yerine koymayı amaçlamaktadır. Erken denemeler, motor semptomların önemli ölçüde hafiflediğini ve sinir fonksiyonunun geri döndüğünü göstermiştir. Terapi, hasta kan hücrelerini kullanarak yeni nöronlar oluşturur. Şirketin yayımladığı verilere göre, bir klinik denemenin ilk birkaç katılımcısı, Oryon Hücre Tedavileri' Parkinson hastalığı tedavisiyle yapılan tedaviden sonra motor semptomların belirgin şekilde hafiflediğini bildirdi. Veriler ayrıca, kaybedilen beyin hücrelerini hastanın kendi kan hücrelerinden üretilen yeni sinir hücreleriyle değiştirmeyi amaçlayan Oryon'un tedavisinin güvenli olduğunu ve kaybedilen sinir fonksiyonunu etkili bir şekilde geri kazandığını gösteriyor, şirketin basın açıklamasına göre. Çalışmanın sponsoru ve Mass General Brigham's Nörorejenerasyon Araştırma Enstitüsü'nün eş direktörü Penelope Hallett, verileri 17-21 Mart tarihlerinde Kopenhag'da düzenlenen AD/PD 2026 Alzheimer ve Parkinson Hastalıkları ile İlgili Nörolojik Bozukluklar Uluslararası Konferansı'nda sundu. Parkinson, dopaminergik nöronlar adı verilen beyin hücrelerinin ölümü ve dejenerasyonu nedeniyle oluşur; bu sinyal molekülü hareketi kontrol etmek için anahtar olan dopamin üretir. Dopaminergik nöronların kaybı, dopamin sinyalinde bozulmalara yol açar ve nihayetinde Parkinson semptomlarına yol açar. Oryon'un yaklaşımı, hastalardan kan hücreleri toplap, ardından bunları laboratuvarda üretilen ve diğer hücre tiplerine dönüşebilen indüklenmiş pluripotent kök hücrelere (iPSC) dönüştürmeyi içerir. iPSC'ler daha sonra bir dizi özel biyolojik manipülasyondan geçerek dopaminergik nöronlara dönüşür; bu nöronlar beyne implante edilip kaybedilen hücrelerin yerine geçilir ve dopamin sinyalini yeniden kazandırılır. Önerilen Okuma 30 Ocak 2026Christine Scheer tarafından yazılmış köşe yazıları Parkinson hastalığı olanlar için evcil hayvanların faydaları Parkinson Hastalığı bültenimize kaydolun. |E-POSTA| GÖNDER Kayıt olarak, bültenimizi, forum güncellemelerimizi, anketlerimizi ve ortak e-postalarımızı almayı kabul etmiş olursunuz ve Gizlilik Politikamızı kabul edersiniz. Denemede şu ana kadar ciddi bir güvenlik sorunu görülmedi Devam eden klinik denemede (NCT06422208), şimdiye kadar altı katılımcı bu hücre tedavisini putamen'in bir tarafına yerleştirdi; bu beyin bölgesi genellikle birçok dopaminergik nöronun bulunduğu ve Parkinson hastalığında ağır şekilde etkilenen bir bölgedir. Oryon, terapinin şimdiye kadar iyi tolere edildiğini ve ciddi bir güvenlik sorunu bildirilmediğini söyledi. Beş çalışma katılımcısı nakil sonrası değerlendirmelerden geçti. Veriler genellikle motor fonksiyonda iyileşmeleri gösteriyordu. Diğer Parkinson ilaçlarını bıraktıklarında değerlendirilen Birleşik Parkinson Hastalığı Değerlendirme Ölçeği'nde (UPDRS) motor puanlar, çalışmanın başlangıcından tedaviden altı ila 18 ay sonra yapılan değerlendirmelere kadar yaklaşık %29–%62 oranında azaldı (iyileşti). "Parkinson motor semptomlarında, bradikinezi [yavaşlık], sertlik ve yürüyüş gibi temel Parkinson semptomlarında iyileşmeler gözlemlendi," dedi Oryon. Şirkete göre, bazı hastalar diğer fonksiyonel ölçütlerde de iyileşmeler gösterdi ve bazıları günlük levodopa dozunu azaltabildi (Parkinson için standart bir tedavi, semptomları hafifletmeye yardımcı olabilir ancak yan etki olarak kontrolsüz hareketlere veya diskinezi de neden olabilir). Hastalardan alınan görüntüleme verileri, tedavi edilen putamenin tarafında dopamin aktivitesinde artış olduğunu gösterirken, tedavi edilmeyen taraf genellikle Parkinson hastalığının tipik ilerlemesiyle uyumlu dopamin sinyallerinde azalma gösterdi. "Bu sonuçlar, dopaminergik nöronların yerine koymanın Parkinson hastalığında biyolojik işlevi geri kazandırabileceğine dair cesaret verici kanıtlar sunuyor," dedi Hallett. "Klinik iyileşmelerin hizalanması, dopaminergik aktivitenin görüntüleme kanıtları ve azaltılmış ilaç kullanımı, implante edilen nöronların beyin devrelerine entegre olduğunu ve hastalık nedeniyle kaybedilen fonksiyonu geri kazandırmaya yardımcı olduğunu gösteriyor." Boston'daki bir tesiste davet yoluyla kayıt yapılan bu deneme, yakında putamenin her iki tarafına deneysel hücre tedavisi alacak yeni bir hasta grubunda testlere başlayacak. "Bu klinik denemedeki ilk kohorttan elde edilen ve tek taraflı nöronal implant alan bu veriler bizi cesaretlendiriyor," dedi Dr. Nikola Kojic, MD, PhD, Oryon'un kurucu ortağı ve baş inovasyon sorumlusu. "Mass General Brigham ekibiyle iş birliği içinde, bu çeyrekte ikinci bir grupta iki taraflı [her iki taraf] implantasyona başlamayı bekliyoruz; böylece sonuçların tek taraflı [tek taraflı] implantlarla karşılaştırıldığında daha da iyileşeceği hipotezini test ediyoruz." Oryon yakın zamanda 21 milyon dolar finansman topladığını duyurdu; şirket, bu erken denemenin tamamlanmasını destekleyeceğini ve daha ileri klinik testler için hazırlıkları finanse edeceğini düşünüyor. Şirketin kurucu ortağı MD, PhD Ole Isacson, Oryon'un son dönüm noktalarının "bu teknolojiyi laboratuvardan kliniğe taşımada elde ettiğimiz muazzam ilerlemeyi yansıttığını ve sonraki gelişim aşamalarında hızlandırmamızı sağlayacak" dedi. İsim Bu alan doğrulama amaçlıdır ve değiştirilmemelidir. [x] Onapgo [x] SPN-830 (Şimdi Onapgo markalı) [x] Triheksifenidil hidroklorür [x] Benztropin mezilat [x] Comtan (entakapon) [x] Ongentys (opikapon) [x] Tasmar (tolkapon) [x] Gocovri (amantadin uzatılmış salınımlı) [x] Osmolex ER (amantadin uzatılmış salınımlı) [x] Azilect (rasagiline) [x] Xadago (safinamide) [x] Zelapar (selegilin hidroklorür) [x] Nourianz (istradefylline) [x] Apokyn (apomorfin) [x] Mirapex (pramipeksol) [x] Nöpro (rotigotin transdermal sistem) [x] ropinirol hidroklorür [x] Krexont (karbidopa ve levodopa) [x] Duopa (karbidopa ve levodopa) [x] Inbrija (levodopa solunma tozu) [x] Rytary (karbidopa ve levodopa) [x] Sinemet (karbidopa ve levodopa) [x] Stalevo (levodopa/karbidopa/entakapon) [x] Vyalev (foscarbidopa ve foslevodopa) [x] Exelon (rivastigmine) [x] Myoblok (rimabotulinumtoksinB) [x] Kuzey (droxidopa) [x] Nuedexta (dekstrometorfan hidrobromid ve kinidin sülfat) [x] Diğer Δ PaylaşPaylaş Bu sayfayı e-posta ile paylaş Bu sayfayı Facebook'ta paylaş Bu sayfayı XShare sayfasında Reddit'te paylaş Baskı Google'da Tercih Edilen Kaynak