Parkinson Denemesinde Yeni Gruplara 'Çözdür-ve-Enjekte Et' Hücreleri Uygulandı

Aspen Neuroscience, devam eden Faz 1/2a klinik denemesini, iki yeni Parkinson hastalığı hasta grubuna sasineprocel (ANPD001) uygulayarak genişletti. Çalışmada ilk kez, bu katılımcılar, gelecekteki üretimi ve tedavi uygulamasını çok daha kolay ölçeklenebilir hale getirmek üzere tasarlanmış, hücre tedavisinin yeni, ticari kullanıma hazır bir formülasyonunu aldılar. Bu formülasyon, klinik sahada dozlama için hazır olan, kriyoprezervasyona tabi tutulmuş, "çözdür-ve-enjekte et" hücrelerini kullanmaktadır. Açık etiketli ASPIRO çalışması ([NCT06344026](https://clinicaltrials.gov/study/NCT06344026)), orta ila şiddetli Parkinson hastalığı olan yetişkinlerde sasineprocel'in bir yıl boyunca güvenliğini ve tolerabilitesini test etmektedir. Aspen'in başkanı ve CEO'su Dr. Damien McDevitt, bir [şirket basın bülteninde](https://www.aspenneuroscience.com/news/aspen-neuroscience-doses-new-cohorts-with-commercial-ready-thaw-and-inject-formulation-of-anpd001-in-ongoing-phase-1-2a-clinical-trial/) şunları belirtti: "Sasineprocel programındaki anlamlı ilerlemeyi yansıtan ve kişiselleştirilmiş, otolog yaklaşımımızla artan klinik deneyimi vurgulayan bu önemli dönüm noktasına ulaşmaktan gurur duyuyoruz." "Daha da önemlisi, bu kohortlarda ticari formülasyonumuzun kullanılması, Faz 3 başlangıcına hazırlanırken ölçeklenebilir üretim ve ticari hazırlık yolunda kritik bir adımı temsil etmektedir." Önerilen Okuma 30 Haziran 2026 Köşe Yazıları Yazan: Jamie Askari Başkalarının nelerle karşı karşıya olduğunu asla bilemeyiz, bu yüzden nazik olalım Kaybolan Dopamin Nöronlarının Yerine Konulması Parkinson hastalığı, motor kontrolde rol oynayan bir beyin sinyal molekülü olan dopamini üreten sinir hücreleri olan dopaminerjik nöronların kaybından kaynaklanır. Beyindeki bozulmuş dopamin sinyalizasyonu, bradikinezi (hareketlerde yavaşlama), rijidite (katılık), tremor (titreme) ve denge sorunları dahil olmak üzere Parkinson semptomlarına yol açar. Sasineprocel, kademeli olarak kaybedilen bu dopaminerjik nöronların yerine konulması için tasarlanmış otolog bir hücre tedavisidir. Süreç, hastadan cilt hücrelerinin toplanmasıyla başlar; bu hücreler daha sonra laboratuvarda indüklenmiş pluripotent kök hücrelere yeniden programlanır. Bu hücreler daha sonra dopaminerjik nöronal öncüllere dönüşmek üzere yönlendirilir ve Parkinson hastalığında rol oynayan bir beyin bölgesi olan putamene [MRI rehberliğinde enjeksiyon](https://www.aspenneuroscience.com/pipeline/anpd001/) yoluyla hastaya verilir; burada işlevsel dopaminerjik nöronlara dönüşmeleri beklenir. ASPIRO çalışması, Parkinson tedavisinin temel taşlarından biri olan levodopaya yanıt vermelerine rağmen kontrol altına alınamayan motor semptomları olan 40-75 yaş arası hastaları içermektedir. Ana hedef, sasineprocel'in bir yıl boyunca güvenliğini test etmek olup, hastalar 14 yıla kadar daha takip edilecektir. İkincil hedefler arasında, semptomların ilaçla iyi kontrol edildiği "açık" süreleri artırmada tedavinin etkinliğini ölçmek, motor semptomları azaltmak ve yaşam kalitesini iyileştirmek yer almaktadır. Nakil sonrası hücre sağkalımı da değerlendirilecektir. Bugüne kadar, tedavinin genel olarak [güvenli ve iyi tolere edildiği](https://www.aspenneuroscience.com/news/aspen-neuroscience-announces-positive-six-month-data-from-first-three-patients-in-anpd001-phase-1-2a-clinical-trial/) bulunmuştur; ilk iki hasta grubunda ciddi yan etki görülmemiş ve tüm hastalar ameliyattan 48 saat sonra taburcu edilmiştir. Tedavi edilen ilk üç hastadan elde edilen veriler ayrıca, hücre tedavisinin altı aylık bir dönemde [motor semptomları hafiflettiğini](https://www.aspenneuroscience.com/news/aspen-neuroscience-announces-positive-six-month-data-from-first-three-patients-in-anpd001-phase-1-2a-clinical-trial/) ve günlük işlevselliği iyileştirdiğini göstermiştir. Bir yıllık [takip sonuçları](https://www.aspenneuroscience.com/news/aspen-neuroscience-announces-positive-one-year-data-from-first-eight-patients-in-anpd001-phase-1-2a-clinical-trial/) ise günlük işlevsellik, hekim ve hasta tarafından bildirilen sonuçlar ve yaşam kalitesindeki iyileşmeler dahil olmak üzere sürekli güvenlik, tolerabilite ve klinik faydalar göstermiştir. Bu veriler, düşük veya yüksek dozda tedavi alan ilk sekiz hastayı temsil etmektedir. İki yeni grup, preklinik çalışmalarda ilk iki hasta grubunda test edilen erken formülasyonla [karşılaştırılabilir](https://www.aspenneuroscience.com/news/aspen-neuroscience-doses-new-cohorts-with-commercial-ready-thaw-and-inject-formulation-of-anpd001-in-ongoing-phase-1-2a-clinical-trial/) bulunan ticari formülasyonu almıştır. Tedavi aynıdır; değişen şey hücrelerin nasıl üretildiği ve uygulandığıdır. 'Parkinson Denemesinde Yeni Gruplara 'Çözdür-ve-Enjekte Et' Hücreleri Uygulandı' başlıklı yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/news/thaw-and-inject-cells-given-new-groups-parkinsons-trial/) sitesinde yayınlanmıştır.