MJFF, yeni Parkinson ilacını insan deneylerine taşımak için 2,7 milyon dolar hibe verdi

Michael J. Fox Parkinson Araştırma Vakfı (MJFF), şirketin Parkinson hastalığı tedavisi için önde gelen adayı olan XTS001'in preklinik gelişimini desteklemek amacıyla X-tosis'e 2,74 milyon dolar hibe verdi. MJFF'nin [Parkinson Hastalığı Terapötik Boru Hattı Programı](https://www.www.michaeljfox.org/grant-programs/parkinsons-disease-therapeutics-pipeline-program) aracılığıyla verilen bu fon, XTS001 üzerine laboratuvar araştırmalarını destekleyecektir. Ödülü duyuran bir [şirket basın bültenine](https://www.x-tosis.com/news/x-tosis-receives-2-74m-grant-from-the-michael-j-fox-foundation-for-parkinsons-research-to-advance-xts001-for-parkinsons-disease/) göre amaç, deneysel tedaviyi insan deneylerine taşıyacak araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) çalışmalarını desteklemek için başlangıç güvenlik ve etkinlik verilerini toplamaktır. Parkinson hastalığı, motor kontrolde rol oynayan bir sinyal molekülü olan dopamini üreten beyindeki sinir hücreleri olan dopaminerjik nöronların kademeli kaybından kaynaklanır ve bu da nihayetinde hastalığın [semptomlarına](https://parkinsonsnewstoday.com/symptoms-of-parkinsons-disease/) yol açar. Nöron kaybına neden olan mekanizmalar tam olarak anlaşılamamış olsa da, hücrelerde enerji üreten yapılar olan mitokondrilerdeki sorunların bir rol oynadığı düşünülmektedir. X-tosis CEO'su Erin Henderson, “Michael J. Fox Vakfı'ndan alınan bu ödül, fon sağlamaktan daha fazlasıdır; mitokondriyal disfonksiyonun Parkinson hastalığının merkezi ve ele alınabilir bir etkeni olduğu bilimsel yaklaşımımızın daha fazla araştırılmasına yönelik bir destektir,” dedi. “XTS-001'in nörodejeneratif kaskadda yukarı akışta müdahale etmek için sınıfında ilk fırsatı temsil ettiğine ve tedavi paradigmasını semptomatik yönetimden hastalık biyolojisini hedeflemeye potansiyel olarak dönüştürebileceğine inanıyoruz.” Önerilen Okuma 8 Ağustos 2025 Haber Yazan: Lila Levinson, PhD MJFF, Parkinson'un ilerlemesini ele alan umut vadeden terapiyi finanse ediyor Daha önce VBIT-4 olarak bilinen XTS001, mitokondriyal fonksiyon için gerekli bir iyon kanalı olan voltaj bağımlı anyon kanalı 1'in (VDAC1) kümelenmesini veya oligomerizasyonunu seçici olarak inhibe etmek üzere tasarlanmış, oral yolla alınan, beyne nüfuz edebilen küçük bir moleküldür. [VDAC1 oligomerizasyonunu önleyerek](https://www.x-tosis.com/science/), XTS001'in mitokondriyal fonksiyonu restore etmesi ve nöroinflamasyon ile nöron kaybını önlemesi beklenmektedir. MJFF hibesi, beyne nüfuz eden XTS001 terapisi üzerine araştırmaları destekliyor Araştırmacılar, hareketi kontrol eden sinir hücreleri olan nöronların kaybını durdurmanın, Parkinson'un gelişimini önlemeye veya en azından yavaşlatmaya yardımcı olabileceğine inanıyor. Tedaviyi semptomatik rahatlamadan, altta yatan hastalık biyolojisini hedeflemeye kaydırmayı amaçlıyoruz. Şirkete göre, Parkinson'un hayvan modellerinde yapılan preklinik çalışmalar, VDAC1 oligomerizasyon inhibitörlerinin dopaminerjik nöron kaybını azalttığını, dopamin seviyelerini restore ettiğini ve mitokondriyal fonksiyonu koruyarak diğer hastalıkla ilişkili olaylara karşı koruma sağladığını gösterdi. Projenin baş araştırmacısı olarak görev yapan X-tosis'in baş bilim sorumlusu Yotam Nisemblat, “Nörodejenerasyon kaskadında yukarı akışta mitokondriyal bütünlüğü koruyarak, tedaviyi semptomatik rahatlamadan, altta yatan hastalık biyolojisini hedeflemeye kaydırmayı amaçlıyoruz,” dedi. Nisemblat, ödülü “X-tosis için önemli bir dönüm noktası” olarak nitelendirerek, “yaklaşımımızın güçlü bir doğrulaması olduğunu” belirtti. Nisemblat, “MJFF'nin doğrulayıcı çalışmaları, biyobelirteç geliştirmeyi ve IND'yi mümkün kılan çalışmaları ilerletme desteği için minnettarız,” diye ekledi. X-tosis, XTS001'i [Alzheimer hastalığı](https://www.alzforum.org/therapeutics/xts001) gibi mitokondriyal disfonksiyonla karakterize diğer nörodejeneratif durumlar için de geliştirmektedir. Bu durum için, molekülün bir fare modelinde [nöron kaybını](https://www.x-tosis.com/science/), nöroinflamasyonu ve bilişsel gerilemeyi önlediği gösterilmiştir. Bu yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/news/mjff-grants-2-7m-push-new-parkinsons-drug-human-trials/) sitesinde yayınlanmıştır.