Unixell'in Hazır Kök Hücre Tedavisi ABD Klinik Denemeleri İçin Onaylandı

Unixell Biyoteknoloji tarafından geliştirilen Parkinson hastalığına yönelik deneysel bir kök hücre tedavisi olan UX-DA003'ün klinik denemeleri, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından verilen onayın ardından artık ABD'de başlayabilir. Tedavi, Parkinson hastalığında kaybedilen sinir hücreleri olan dopaminerjik nöronları değiştirmeyi hedeflemektedir. Bu tedavi, sağlıklı bir donörün olgun hücrelerinden elde edilen ve laboratuvarda kök hücre benzeri bir duruma yeniden programlanan indüklenmiş pluripotent kök hücreleri (iPSC'ler) kullanır. Şirket ayrıca, iPSC'leri elde etmek için hastanın kendi hücrelerini kullanan benzer bir tedavi olan UX-DA001'i de geliştirmektedir. Her iki durumda da, iPSC'ler dopaminerjik nöron öncü hücrelerine farklılaştırılır ve hastanın beynine implante edilir; burada dopaminerjik nöronlara dönüşmeleri beklenir. Önerilen Okuma 17 Aralık 2024 Köşe Yazıları Jamie Askari tarafından Zor bir teşhise başkaları (ve ben) en iyi nasıl yanıt verebiliriz Eşzamanlı küresel geliştirme FDA'nın kararı, Çin'deki düzenleyici kurum tarafından benzer bir onayın verilmesinden kısa bir süre sonra geldi ve bu, tedavinin her iki ülkede de paralel klinik gelişimine olanak tanıdı. UX-DA001 şu anda Çin'de bir [Faz 1 klinik denemesinde (NCT06778265)](https://clinicaltrials.gov/study/NCT06778265) test edilmektedir. Unixell CEO'su Lanlin Wu, bir [şirket basın bülteninde](https://www.unixell.com/news/unixell-receives-fda-ind-clearance-for-ux-da003-an-allogeneic-ipsc-derived-dopaminergic-neuron-precursor-cell-therapy-for-parkinsons-disease-in-the-us/) yaptığı açıklamada, “UX-DA003 için FDA IND onayı, küresel klinik yapılanmamızda kritik bir adımdır” dedi. “Çin ve ABD'de paralel klinik geliştirmeyi ilerletmeye ve nörodejeneratif hastalıklar için yenilikçi iPSC tabanlı tedavilerin küresel ticarileşmesini hızlandırmaya devam edeceğiz.” Parkinson hastalığı, motor kontrolde rol oynayan bir sinyal molekülü olan dopamini üreten dopaminerjik nöronların kademeli kaybından kaynaklanır. Bu nöronlar öldükçe, hastalar tipik olarak tremor (titreme), rijidite (katılık) ve bradikinezi (hareketlerde yavaşlama) gibi [motor semptomların](https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-symptoms/motor-symptoms/) yanı sıra [non-motor semptomlar](https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-symptoms/non-motor-symptoms/) geliştirirler. Bu nöronların yerine konulması, hastalığın ilerlemesini geciktirmeye ve semptomları hafifletmeye yardımcı olabilir. UX-DA003 gibi bir yaklaşım, sağlıklı bir donörden elde edilen iPSC'leri kullanır ve allojenik tedavi olarak bilinir. Bu, tek bir donörden alınan hücrelerin birden fazla hastayı tedavi edebilmesi nedeniyle ölçeklenebilir, hazır bir tedaviye olanak tanır. Buna karşılık, UX-DA001, hastaların kendilerinden elde edilen iPSC'leri kullanır ve bu, otolog tedavi olarak adlandırılır. Bu kişiselleştirilmiş yaklaşım, hastanın bağışıklık sisteminin tedaviyi reddetme riskini azaltır. Şirketin web sitesine göre, her iki tedavi de araştırmacıların bireysel progenitör hücrelerin kaderini izlemesine olanak tanıyan Tek Hücreli Bölünmüş Barkodlama soy izleme platformu adı verilen [Unixell teknolojisi](https://www.unixell.com/technology/) ile yüksek hassasiyetli bir kök hücre farklılaşma platformu üzerine kuruludur. Preklinik çalışmalar, transplantasyon sonrası hayatta kalan fonksiyonel dopaminerjik nöronların oranının %50 ila %60'a ulaştığını ve umut vadeden uzun vadeli güvenliğe sahip olduğunu göstermektedir. Hücreler, altı ay sonra %0,23 gibi düşük bir proliferasyon (çoğalma) hızı sergilemiş, bu da kök hücre tedavilerinin potansiyel bir komplikasyonu olan tümör oluşumuna yol açabilecek kontrolsüz büyüme riskinin daha düşük olduğunu göstermektedir. Ek olarak, optimize edilmiş hücre saflığı sayesinde, tedavi diğer hücre tedavilerine göre %50 ila %80 daha düşük dozaj gerektirmiştir. Wu, “Otolog ve allojenik iPSC tedavileri, Parkinson hastalığı için farklı klinik senaryoları hedeflemektedir. İkili yol stratejimiz, hastalara esnek, bireyselleştirilmiş tedavi seçenekleri sunmakla kalmayıp, aynı zamanda iPSC rejeneratif tıbbının ölçeklenebilir endüstrileşmesini de hızlandırmaktadır” dedi. Bu yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/) sitesinde yayınlanmıştır: [Unixell'in hazır kök hücre tedavisi ABD klinik denemeleri için onaylandı](https://parkinsonsnewstoday.com/news/unixell-off-the-shelf-stem-cell-therapy-cleared-us-clinical-trials/).