MJFF hibesi, Parkinson hastalığında NEU-411'i test eden klinik çalışmanın genişletilmesini finanse ediyor

The Michael J. Fox Foundation (MJFF) tarafından sağlanan 2,5 milyon dolarlık araştırma hibesi, erken evre Parkinson hastalığı olan kişilerde deneysel NEU-411 tedavisini test eden bir Faz 2 klinik çalışmasının genişletilmesine yardımcı olacak. Neuron23, bu fonları Faz 2 NEULARK çalışması (NCT06680830) için İsrail'de dört klinik merkezini faaliyete geçirmek ve Parkinson'un en yaygın genetik nedenlerinden biri olan LRRK2 geninde mutasyon olabilecek Parkinson hastalarını taramak için kullanacak. Çalışma, dünya çapında 70 merkezde 150'ye kadar hastayı kaydetmektedir. Katılımcılar, Sano Genetics ile yapılan bir ortaklık aracılığıyla evde genetik tarama kullanılarak belirlenecek ve tam uygunluk değerlendirmesi için bir çalışma merkezine yönlendirilecek. Neuron23'ün operasyon direktörü Dr. Arash Rassoulpour, şirket basın açıklamasında, finansmanın "Parkinson hastalığında hassas tıp yaklaşımlarının arkasındaki artan ivmeyi vurguladığını" belirtti. Rassoulpour, "Hastaları, hastalıklarını tetikleyen temel biyolojiye göre tanımlamanın ve tedavi etmenin, Parkinson hastalığının tedavi edilme şeklini temelden değiştirme potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz" dedi. MJFF'nin kıdemli başkan yardımcısı ve translasyonel araştırma başkanı Dr. Shalini Padmanabhan ise, "Neuron23'ün genişletilmiş işe alım çabalarına verdiğimiz destek, alanın daha kişiselleştirilmiş ilaç geliştirmeye yönelik artan ivmesini ve genetik olarak zenginleştirilmiş hasta popülasyonlarında tedavileri incelemenin önemini yansıtıyor" dedi. Önerilen Okuma: 9 Mart 2026, Köşe Yazıları, Mollie Lombardi tarafından, Hareket kısıtlılığı olan bizler için iyi tasarım herkes için iyi tasarımdır. Oral tedavi, hastalık ilerleyişini yavaşlatmayı hedefliyor. Parkinson'un bir özelliği, sinir hücrelerinde yanlış katlanmış alfa-sinüklein proteininden oluşan toksik kümelerin oluşumudur ve bunun ilerleyici işlev bozukluğuna ve hücre ölümüne katkıda bulunduğuna inanılmaktadır. LRRK2 genindeki varyasyonlar, hem kalıtsal hem de idiyopatik (nedeni bilinmeyen) Parkinson'un bir itici gücü olan LRRK2 enziminin aktivitesini artırabilir. Neuron23, LRRK2 mutasyonlarının yanı sıra, LRRK2 aşırı aktivitesine katkıda bulunabilecek tek nükleotid polimorfizmleri (SNP'ler, bir gen içindeki küçük varyasyonlar) tanımlamıştır. NEU-411, hastalık ilerleyişini yavaşlatmayı amaçlayan bir LRRK2 aktivitesi küçük molekül inhibitörüdür. Tedavi oral yolla alınır ve etkilerini göstereceği beyne ulaşmak üzere tasarlanmıştır. Şirkete göre, tedavi sağlıklı yetişkinlerin dahil edildiği bir Faz 1 çalışmasında (NCT05755191) iyi tolere edildi ve LRRK2 aktivitesini azalttı. NEULARK çalışması, tedaviyi genetik profillerine göre LRRK2 aktivitesinde artış öngörülen 40 ila 80 yaş arasındaki erken evre Parkinson hastalarında test ediyor. Katılımcılar bir yıl boyunca günlük olarak NEU-411 veya plasebo almak üzere rastgele atanacak. Çalışma, tedavinin yavaş hareket ve tremor gibi Parkinson motor semptomlarını ve bilişsel sorunlar gibi motor olmayan semptomları hafifletmedeki güvenliğini ve etkinliğini, hastalık semptomlarını izlemek için Roche Information Solutions tarafından geliştirilen dijital biyobelirteç aracıyla donatılmış bir akıllı telefon kullanarak değerlendirecek. Temel amaç, NEU-411'in güvenliğini ve dijital biyobelirteç skorundaki değişiklikleri plaseboya göre değerlendirmektir. İkincil sonuçlar arasında, Parkinson semptomlarını değerlendirmek için doğrulanmış bir araç olan Hareket Bozuklukları Derneği'nin Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği'ndeki değişiklikler yer almaktadır. Tel Aviv Sourasky Tıp Merkezi hareket bozuklukları bölümü başkanı Dr. Roy Alcalay, "NEULARK gibi hassas tıp çalışmalarının İsrail'e genişletilmesi, hareket bozuklukları topluluğunun İsrail'de ve dünya çapında klinik çalışmalara ve gelecekteki hedefe yönelik tedavilere erişim sağlama konusundaki güçlü kararlılığını yansıtıyor" dedi. MJFF hibesi, Parkinson hastalığında NEU-411'i test eden klinik çalışmanın genişletilmesini finanse ediyor başlıklı yazı, Parkinson's News Today'de yayınlanmıştır.