Scenic, Parkinson Tedavi Yaklaşımını Test Etmek İçin LITE Programına Katıldı

Scenic Biotech, LRRK2 gen mutasyonları olan kişiler de dahil olmak üzere Parkinson hastalığı için potansiyel bir tedavi yaklaşımı olarak PLA2G15 inhibitörlerini incelemek üzere LRRK2 Araştırma Terapötikleri Değişim (LITE) programına katıldı. Program, The Michael J. Fox Vakfı (MJFF) tarafından biyobelirteçleri tanımlamak ve LRRK2 biyolojisini hedefleyen yeni hastalığı modifiye edici tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmak amacıyla tasarlanmış bir girişimdir. LRRK2'deki mutasyonlar, Parkinson'ın en yaygın genetik nedenleri arasındadır. İş birliği, İskoçya'daki Dundee Üniversitesi'nde geliştirilen doğrulanmış preklinik modellerde PLA2G15 inhibitörlerini test etmeye odaklanacak. Amaç, gelecekteki klinik geliştirmeyi destekleyebilecek ve hızlandırabilecek veriler üretmektir. Scenic'in baş bilim sorumlusu Dr. Roland Bűrli, bir [şirket basın bülteninde](https://scenicbiotech.com/news/scenic-joins-the-michael-j-fox-foundations-lrrk2-investigative-therapeutics-exchange-lite-program-to-test-its-pla2g15-inhibitors-as-a-potential-treatment-approach-for-parkinsons-disease/) şunları söyledi: “Lizozomal disfonksiyonun Parkinson'da rol oynadığına dair artan kanıtlarla birlikte, sınıfında ilk olan yaklaşımımızı LITE'ın LRRK2 uzmanlığı, biyobelirteç altyapısı ve önde gelen akademik modelleriyle birleştirerek lizozomal fonksiyonu iyileştirmenin hastalara anlamlı fayda sağlayıp sağlayamayacağını test edeceğiz.” Önerilen Okuma 18 Haziran 2026 Haber Andrea Lobo tarafından Yüksek çözünürlüklü PET tarayıcı Parkinson araştırmasına, tanısına yardımcı olabilir LITE programı lizozom odaklı yaklaşımı test edecek MJFF'nin keşif ve translasyonel araştırma kıdemli başkan yardımcısı Dr. Shalini Padmanabhan şunları ekledi: “Scenic, lizozomal sağlık ve lipid metabolizmasına odaklanarak LRRK2 ile ilişkili mekanizmalar hakkında benzersiz bir bakış açısı sunuyor. Scenic'i programa davet etmekten memnuniyet duyuyoruz ve lizozomal biyolojiyi Parkinson hastalığına bağlayan kanıtları güçlendirmeyi dört gözle bekliyoruz.” Parkinson'ın bir [ayırt edici özelliği](https://www.parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-symptoms/hallmark-symptoms/) sinir hücrelerinde yanlış katlanmış alfa-sinüklein proteininin toksik kümelerinin oluşmasıdır; bunların hücrelerin ilerleyici disfonksiyonuna ve ölümüne katkıda bulunduğuna inanılmaktadır. Lizozomlar, istenmeyen veya hasarlı molekülleri parçalamaya yardımcı olan hücresel kompartmanlardır. Lizozomlar düzgün çalışmadığında, hücreler alfa-sinüklein gibi yanlış katlanmış proteinleri temizlemekte daha fazla zorluk yaşayabilir. Lizozomal fosfolipaz A2 olarak da bilinen PLA2G15, lizozom fonksiyonunda önemli bir rol oynayan bir lipid olan bis(monoasilglisero)fosfat veya BMP'yi parçalayan bir lizozomal enzimdir. [PLA2G15'i inhibe etmenin](https://www.parkinsonsnewstoday.com/news/inhibiting-pla2g15-may-boost-lysosome-function-in-parkinsons-models/) BMP seviyelerini artırdığı ve preklinik modellerde lizozomal hastalık ölçütlerini iyileştirdiği gösterilmiştir. [Çalışmalar](https://www.parkinsonsnewstoday.com/news/altered-bmp-profiles-in-parkinsons-associated-with-gba1-lrrk2-mutations/) Parkinson'da belirli GBA1 ve LRRK2 mutasyonlarıyla ilişkili değişmiş BMP profilleri olduğunu göstermiştir. GBA1 ve LRRK2 mutasyonları, Parkinson'ın en yaygın genetik nedenleri arasındadır. Scenic, PLA2G15'i [Cell-Seq fonksiyonel genomik platformu](https://scenicbiotech.com/platform/) aracılığıyla tanımlamış olup, doğal olarak oluşan BMP seviyelerini artırmak ve lizozomal fonksiyonu restore etmek üzere tasarlanmış beyne nüfuz eden küçük moleküllü inhibitörler geliştirmektedir. Dundee Üniversitesi MRC Protein Fosforilasyon Birimi direktörü ve LITE baş araştırmacısı Dr. Dario Alessi şunları söyledi: “PLA2G15-BMP ekseni, lizozomal biyolojinin LRRK2 ile bağlantılı Parkinson hastalığıyla nasıl kesiştiğini keşfetmek için ilgi çekici bir yol sunuyor. Scenic'in inhibitörlerini LITE çerçevesine dahil ederek, Dundee'de oluşturduğumuz modelleri, araçları ve biyobelirteç uzmanlığını bu yaklaşımın translasyonel potansiyelini daha iyi anlamak için uygulayabiliriz.” Scenic, PLA2G15 programının [Batten hastalığı](https://www.parkinsonsnewstoday.com/tag/batten-disease/), Niemann-Pick tip C ve frontotemporal demans dahil olmak üzere lizozomal disfonksiyonla ilişkili diğer nörolojik hastalıklarda da terapötik potansiyele sahip olduğunu belirtiyor. Bu yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://www.parkinsonsnewstoday.com/) sitesinde yayınlanmıştır.