Parkinson Aşısının Güvenliğini Test Eden Deney 2 Yıl Daha Sürmesi İçin 4 Milyon Dolar Aldı

AC Immune'a, Parkinson hastalığının bir özelliği olan alfa-sinüklein protein kümelenmesini hedefleyen deneysel aşısı ACI-7104'ü test eden devam eden bir klinik çalışmanın ilk bölümünü iki yıl daha uzatmak için 4 milyon dolar verildi. Vijay ve Marie Goradia Hayır Kurumu tarafından finanse edilen hibe, Faz 2 çalışmasının ilk bölümünün iki yıl daha uzatılmasına olanak tanıyacak. Araştırma hibesini duyuran bir [şirket basın bültenine](https://www.acimmune.com/news/ac-immune-receives-4-million-grant-from-the-vijay-and-marie-goradia-charitable-foundation-to-extend-part-1-of-the-vacsyn-phase-2-clinical-trial-of-aci-7104-in-parkinsons-disease/) göre amaç, tedavinin uzun vadeli güvenlik profilini belirlemektir. Şirkete göre bu, uzun süreli tedaviye ihtiyaç duyma olasılığı yüksek olan erken evre hastalığı olan bireyler için özellikle önemli olacaktır. VacSYn ([NCT06015841](https://clinicaltrials.gov/study/NCT06015841)) olarak adlandırılan çalışma, erken evre Parkinson hastalığı olan tahmini 150 kişide ACI-7104'ün güvenliğini, farmakolojik özelliklerini ve bağışıklık yanıtı oluşturma yeteneğini değerlendirmektedir. AC Immune'a göre, bu çalışma bölümünden iki yıllık dönemi kapsayan nihai verilerin bu yılın sonlarında açıklanması beklenmektedir. AC Immune'un geçici CEO adayı ve yönetim kurulu başkanı Dr. Martin Zügel, “ACI-7104'ü erken evre [Parkinson hastalığında] geliştirmeye yönelik çabalarımızı destekleyen bu hibe için Vijay ve Marie Goradia Hayır Kurumu'na teşekkür ederiz,” dedi. “Hibe, VacSYn çalışmasının 1. Bölümünün uzatılmasını önemli ölçüde etkileyecek ve hastalarda ürünün kullanımına ilişkin hayati uzun vadeli veriler üretmemizi sağlayacaktır.” Önerilen Okuma 1 Eylül 2021 Haber Marisa Wexler, MS tarafından Birçok Hasta Aşılar Hakkında Yanlış Anlamalara Sahip Parkinson hastalığı, beyinde motor kontrolde rol oynayan kimyasal bir haberci olan dopamin üreten nöronların ilerleyici kaybından kaynaklanır. Yanlış katlanmış alfa-sinüklein proteininin toksik kümelerinin oluşumunun nörodejenerasyona ve hastalığın ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanılmaktadır. Agregasyon veya kümelenme süreci sırasında, tek alfa-sinüklein molekülleri oligomerlere, yani amiloid fibrilleri adı verilen uzun, düzenli lifler halinde birleşmeye devam eden zincir benzeri yapılara bağlanır. Araştırmacılar, oligomerlerin normal hücre fonksiyonunu bozabildikleri için alfa-sinükleinin en toksik formu olduğuna inanmaktadır. ACI-7104, alfa-sinüklein oligomerlerine karşı antikor üretimini tetikleyebilen, laboratuvarda yapılmış küçük bir alfa-sinüklein protein bölgesi içeren optimize edilmiş bir aşı formülasyonudur. Parkinson'da VacSYn çalışmasının sonuçları bu yılın sonlarında bekleniyor Kas içi enjeksiyon olarak uygulanan tedavinin, alfa-sinüklein agregatlarının temizlenmesini teşvik etmesi ve daha fazla kümelenmeyi önlemesi, böylece erken evre Parkinson hastalığı olan kişilerde nörodejenerasyonu yavaşlatmaya veya durdurmaya yardımcı olması beklenmektedir. VacSYn çalışmasının ilk bölümüne, her biri farklı dozlarda ACI-7104 veya plasebo almak üzere rastgele atanan üç hasta grubu yaklaşık 1,5 yıl boyunca dahil edildi. Tedavinin ardından altı aylık bir takip dönemi geldi. Bu ilk bölümde, dozajı ayarlamak ve hastalıkla ilişkili biyobelirteçleri izlemek için biyobelirteç verileri kullanılmaktadır. İkinci bölümde ise çalışma, tedavi faydasına dair erken kanıtlar sunmayı ve motor ve non-motor semptomlardaki değişikliklerin yanı sıra dijital, görüntüleme ve biyolojik biyobelirteçleri izlemeyi amaçlamaktadır. Ara veriler, tedavinin uygun bir güvenlik profiline sahip olduğunu ve alfa-sinüklein protein kümelenmesini hedeflemenin hastalık ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermiştir. Vijay Goradia, “Bu hibeyle [Parkinson] hakkındaki bilgimizi genişletmeye ve ACI-7104'ü hastalığın semptomları hastaların ve ailelerinin hayatlarını geri dönülmez bir şekilde değiştirmeden önce hastalığın en erken evrelerindeki hastalara ulaştırmaya katkıda bulunmayı umuyoruz,” dedi. ACI-7104'ün [Parkinson'u] önleme ve diğer aileleri bu hastalıktan tamamen kurtarma potansiyeli konusunda özellikle heyecanlı ve umutluyuz. Şirkete göre, “çalışmanın 1. Bölümünden (104. haftaya kadar) nihai sonuçların” bu yılın ikinci yarısında beklenmektedir. Goradia, “Eğer gerçekleşirse, [ACI-7104'ün] ilerleme hızını yavaşlatma potansiyeli, [Parkinson] tedavisinde devrim yaratacak, bireylerin işlevselliğini ve bağımsızlığını koruyacak ve milyonlara umut getirecektir,” dedi. “ACI-7104'ün [Parkinson'u] önleme ve diğer aileleri bu hastalıktan tamamen kurtarma potansiyeli konusunda özellikle heyecanlı ve umutluyuz.” “Parkinson Aşısının Güvenliğini Test Eden Deney 2 Yıl Daha Sürmesi İçin 4 Milyon Dolar Aldı” başlıklı yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/news/parkinsons-vaccine-aci-7104-trial-gets-4m-for-2-more-years/) sitesinde yayınlanmıştır.