Bial, Parkinson Tedavisini Hastalığı Yavaşlatmada Başarısız Olmasının Ardından Sonlandırıyor

Bial tarafından GBA ile ilişkili Parkinson hastalığı için geliştirilen küçük moleküllü bir tedavi olan BIA 28-6156, GBA1 geninde mutasyonları olan kişileri içeren bir Faz 2 klinik çalışmasında hastalığın ilerlemesini yavaşlatmadı ve şirket bu durum için geliştirmeyi durdurma kararı aldı. Bial, çalışma verilerinin Parkinson mekanizmalarına dair değerli bilimsel bilgiler sağladığını belirtirken, BIA 28-6156'nın ACTIVATE çalışmasının (NCT05819359) birincil veya ana ikincil sonlanım noktalarına göre plaseboya kıyasla anlamlı ölçüde daha iyi performans göstermediğini bildirdi. Bial'ın baş bilim sorumlusu Dr. Joerg Holenz, bir [şirket basın bülteninde](https://www.bial.com/en/news/bial-announces-topline-results-from-the-phase-2-activate-study-of-bia-28-6156-in-gba-parkinsons-disease) şunları söyledi: “Daha geniş Parkinson topluluğu için daha iyi haberler ummuş olsak da, ACTIVATE çalışması, Parkinson anlayışımızı geliştirmek için kritik öneme sahip birçok değerli içgörü ve öğrenim sunmaktadır. Bu bulguları topluluğu bilgilendirmek ve bu endikasyonda yeni tedavi çözümleri geliştirmeye yönelik çabalarımızı hızlandırmak için kullanacağız.” GCase enziminin üretimi için talimatlar sağlayan GBA1 genindeki mutasyonlar, Parkinson'un en yaygın [genetik nedenlerinden](https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-causes/genetics/) biridir. Enzim hatalı veya eksik olduğunda, alfa-sinüklein gibi yanlış katlanmış proteinlerin toksik kümeleri sinir hücrelerinde birikerek [Parkinson semptomlarına](https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-symptoms/) katkıda bulunur. GBA ile ilişkili Parkinson'u olan kişilerde semptomlar sıklıkla daha erken gelişir ve daha şiddetlidir; hastalık genellikle bu mutasyonları olmayan hastalara göre daha hızlı ilerler. Önerilen Okuma 26 Kasım 2025 Köşe Yazıları Doc Irish tarafından Topun havadaki o anı: Belirsizlikle yaşama rehberi Altta yatan nedeni hedefleyen tedavi Daha önce LTI-291 olarak bilinen BIA 28-6156, GCase'e bağlanmak ve aktivitesini artırmak için tasarlanmış oral yolla alınan küçük bir moleküldür. Bu, yanlış katlanmış proteinlerin birikmesini ve sinir hücresi hasarını önlemeyi amaçlıyordu; yani tedavinin [GBA](https://parkinsonsnewstoday.com/tag/gba/)-ilişkili Parkinson'da hastalığın altta yatan nedenini değiştirmesi bekleniyordu. BIA 28-6156'nın güvenliği, tolere edilebilirliği ve etkinliği, molekülü başlangıçta geliştiren şirket olan [Lysosomal Therapeutics](https://www.lysosomaltx.com/) tarafından yürütülen çeşitli [Faz 1 klinik çalışmalarda](https://parkinsonsnewstoday.com/news/lysosomal-therapeutics-lti-291-gba-parkinsons-phase-1b-trial-data-presented/) araştırıldı. Sağlıklı gönüllülerde yapılan iki çalışma, beyne ulaşan BIA 28-6156 seviyelerinin GCase aktivitesini iki katına çıkarmak için yeterli olduğunu gösterdi. GBA-Parkinson'u olan kişileri içeren bir Faz 1b çalışması, çeşitli tedavi dozlarında artan GCase aktivitesine dair biyobelirteç kanıtları buldu. Başka bir çalışma, tedavinin hastaların beyin kan akışını, sinir hücresi aktivitesini ve fonksiyonel bağlantısını iyileştirdiğini gösterdi. ACTIVATE çalışması, Avrupa ve Kuzey Amerika'daki 11 ülkede 85 klinik merkezde GBA-Parkinson'u olan 273 yetişkinde tedavinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini, etkinliğini ve farmakolojik özelliklerini değerlendirdi. Katılımcılar, yaklaşık 18 ay boyunca günde bir kez 10 mg veya 60 mg BIA 28-6156 veya plasebo almak üzere rastgele atandı. Çalışmanın ana amacı, MDS-Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (MDS-UPDRS) 2. ve 3. bölümleri tarafından değerlendirilen günlük yaşam deneyimlerinin motor yönlerinde klinik olarak anlamlı ilerlemeye kadar geçen süreyi değerlendirmekti. İkincil hedefler arasında [motor semptomların](https://parkinsonsnewstoday.com/parkinsons-disease-symptoms/motor-symptoms/) ilerlemesindeki değişiklikler, hastalığın şiddetinin diğer ölçümleri ve hastalar tarafından bildirilen Parkinson semptomlarındaki ve sağlıkla ilişkili yaşam kalitesindeki değişiklikler yer alıyordu. Bu yazı ilk olarak [Parkinson's News Today](https://parkinsonsnewstoday.com/) sitesinde yayınlanmıştır.