MJFF, protein hedefli Parkinson tedavisine 3,4 milyon dolarlık hibe ile destek veriyor

Michael J. Fox Parkinson Araştırma Vakfı (MJFF), Lysoway Therapeutics'e TMEM175 proteinini hedefleyen deneysel bir tedavinin geliştirilmesini desteklemek üzere 3,4 milyon dolar finansman sağladı. Hibe, vakfın Parkinson Hastalığı Terapötik Boru Hattı Programı'nın bir parçasıdır ve hastalığın ilerlemesini önleyebilecek, durdurabilecek veya geciktirebilecek potansiyel hastalık modifiye edici tedavilerin yanı sıra hastalığın semptomlarını hedefleyen tedavilerin geliştirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Şu anda finanse edilen proje kapsamında araştırmacılar, TMEM175'in küçük moleküllü, beyne nüfuz edebilen bir agonisti (aktivatörü)nin, atıkları temizlemeye ve hasarlı molekülleri geri dönüştürmeye yardımcı olan hücresel yapılar olan lizozomların işlevini etkileyip etkilemediğini değerlendirecekler. MJFF'de translasyonel araştırma baş bilimsel program yöneticisi Jessica Tome Garcia, PhD, bir [şirket basın bülteninde](https://www.prnewswire.com/news-releases/lysoway-therapeutics-receives-3-4-million-grant-from-the-michael-j-fox-foundation-for-parkinsons-research-to-advance-its-tmem175-agonist-program-for-parkinsons-disease-302092576.html) şunları söyledi: "Terapötik Boru Hattı Programı, Parkinson biyolojisine dayanan umut vadeden terapötik yaklaşımların değerlendirilmesini desteklemek üzere tasarlanmıştır. TMEM175 gibi hedefleri ve bunların lizozomal fonksiyondaki rollerini, ayrıca bu yolların gelecekteki terapötik stratejilere nasıl yön verebileceğini daha iyi anlamakla ilgileniyoruz." Eş baş araştırmacı ve Lysoway'in kurucusu ve CEO'su Yongchang Qiu, PhD, hibenin şirketin önde gelen TMEM175 agonisti adayını ilerletmeye, hedef etkileşim biyobelirteçlerini oluşturmaya ve araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) etkinleştirme çalışmalarını başlatmaya yardımcı olacağını belirtti. IND çalışmaları, bir ilacın insanlarda test edilmesinden önce yapılan preklinik testler ve güvenlik değerlendirmeleridir. Önerilen Okuma 25 Şubat 2026 Köşe Yazıları Yazar: Doc Irish Theseus'un GPS'i: Parkinson ile vücudun navigasyon sistemini eğitmek Lizozomları çalışır halde tutmak Parkinson, dopaminerjik nöronların (motor kontrolde rol oynayan bir sinyal molekülü olan dopamini üreten sinir hücreleri) ilerleyici kaybından kaynaklanır. Parkinson'un bir özelliği, sinir hücrelerinde yanlış katlanmış alfa-sinükleinin toksik kümelerinin oluşmasıdır ve bunun nöronal disfonksiyon ve ölüme katkıda bulunduğuna inanılmaktadır. Nöronlar öldükçe, Parkinson semptomları ortaya çıkar ve giderek kötüleşir. Sağlıklı hücreler, alfa-sinüklein gibi yanlış katlanmış proteinleri birikmeden önce temizlemek için lizozomları kullanır; bu geri dönüşüm sürecine otofaji denir. Lizozomlar genellikle asidik veya düşük pH'lı bir ortamda işlev görür. pH dengesi bozulursa, lizozomlar düzgün çalışamaz ve bu da proteinlerin toksik birikimine yol açar. TMEM175, [lizozomal asitliği korumak](https://www.parkinsonsnewstoday.com/news/tmem175-protein-maintains-lysosomal-acidity-parkinsons-disease/) için önemli bir iyon kanalı proteinidir ve [TMEM175 genindeki mutasyonlar Parkinson hastalığı için bir risk faktörü olarak tanımlanmıştır](https://www.parkinsonsnewstoday.com/news/tmem175-gene-mutations-parkinsons-risk-factor-study-finds/). Lysoway, protein fonksiyonunu geri kazandırmak, lizozomların pH'ını ve işlevini restore etmek ve hastalığa neden olan alfa-sinüklein kümelerinin temizlenmesini artırmak için beyne nüfuz edebilen, küçük moleküllü bir TMEM175 agonisti geliştirmiştir. Lysoway'de baş araştırmacı ve araştırma ve translasyon kıdemli başkan yardımcısı Valerie Cullen, PhD, şunları söyledi: "TMEM175, Parkinson hastalığı riskiyle genetik olarak bağlantılıdır ve lizozomal pH'ı, otofajik kapasiteyi ve hücresel dayanıklılığı sürdürmede kritik bir rol oynar. Önde gelen geliştirme adayımız hem oral yolla biyoyararlanımı yüksek hem de beyne yüksek oranda nüfuz edebilen bir yapıya sahiptir, bu da nörodejeneratif hastalıklar için lizozomal iyon kanallarını hedeflemeyle tarihsel olarak ilişkili temel zorlukları ele almaktadır." Şirket, otofajide önemli bir yol olan kalsiyum sinyalini düzenleyen bir protein olan [TRPML1'i hedefleyen potansiyel bir tedaviyi](https://www.parkinsonsnewstoday.com/news/mjff-grant-lysoway-trpml1-parkinsons-therapy/) ilerletmek için daha önce MJFF'den 2,93 milyon dolarlık bir hibe almıştı. Qiu, "Lizozomal bir iyon kanalını hedefleyen ikinci bir geliştirme adayının ilerlemesi, yapı tabanlı keşif platformumuzun yeteneklerini ve karmaşık lizozomal biyolojiyi terapötik araştırma için küçük molekül yaklaşımlarına dönüştürme yeteneğimizi daha da vurgulamaktadır," dedi. "MJFF, protein hedefli Parkinson tedavisine 3,4 milyon dolarlık hibe ile destek veriyor" başlıklı yazı ilk olarak Parkinson's News Today'de yayınlanmıştır.