Yeni PD Trial Navigator programı, NEULARK çalışması için binlerce kişiyi belirledi

Parkinson's Foundation'ın PD Trial Navigator eşleştirme programı sayesinde, bir Parkinson klinik çalışmasında tarama yapılması için 2.000'den fazla potansiyel katılımcı belirlendi. NEULARK olarak bilinen Faz 2 çalışması (NCT06680830), Neuron23'ün deneysel tedavisi NEU-411'i, erken evre, LRRK2 kaynaklı Parkinson hastalığı olan 150'ye kadar kişide değerlendiriyor. Hasta alımı şu anda ABD ve Avrupa'daki 70 merkezde devam etmektedir. PD Trial Navigator, Parkinson hastalarını gen hedefli klinik çalışmalarla eşleştirmeye yardımcı olmak amacıyla 2025 yılında başlatıldı ve bu, PD GENEration programının temel bir hedefidir. Uluslararası araştırma girişimi, 2019'daki başlangıcından bu yana 10 ülkeden 30.000'den fazla Parkinson hastasına ücretsiz genetik test ve danışmanlık hizmeti sağlamıştır. Parkinson's Foundation'ın başkan yardımcısı ve baş bilim sorumlusu Dr. James Beck, bir basın açıklamasında, "NEULARK çalışması için bireylerin genetik olarak tanımlanmasındaki ilk başarı cesaret vericidir; çünkü PD GENEration veritabanı ile Neuron23'ün hassas araçlarının birleşik gücü, bu araştırmasal tedavi için ön tarama sürecini şimdiden önemli ölçüde kolaylaştırmıştır" dedi. Önerilen Okuma 2 Haziran 2026 Köşe Yazıları Doc Irish tarafından Paraquat'ı yasaklamak, Parkinson için Erin Brockovich anımız olabilir Parkinson için hedefe yönelik tedavileri ilerletmek Neuron23'ün operasyon direktörü Dr. Arash Rassoulpour, "Parkinson tedavisinin geleceğinin, her bireyin hastalığını yönlendiren biyolojiyi anlamaktan ve doğru kişiyi doğru tedavilerle daha erken buluşturmaktan geçtiğine inanıyoruz" diye ekledi. "Bunun gibi çabalar, Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatmayı amaçlayan yeni nesil hedefe yönelik tedavileri ilerletmek için şarttır." Genetik testleri tamamlayan 29.500 katılımcının yer aldığı PD GENEration çalışmalarının (NCT04057794 ve NCT04994015) sonuçları, %12,1'inin Parkinson hastalığı ile ilişkili bir genetik varyant taşıdığını gösterdi. Bu bulgular yakın zamanda "PD GENEration: Uluslararası Bir Parkinson Hastalığı Genetik Araştırma Çalışması" başlıklı ön baskı makalesinde rapor edildi. Ayrıca, yaklaşık 4.000 PD GENEration katılımcısıyla yapılan 2024 tarihli bir anket, araştırmaya katılıma yönelik güçlü bir ilgi olduğunu ortaya koydu: %85'i gelecekteki klinik çalışmalar hakkında kendileriyle iletişime geçilmesini istediklerini belirtti ve %64'ü teletıp katılımı sunan çalışmalara kaydolmaya istekli olduğunu ifade etti. LRRK2 genindeki mutasyonlar, Parkinson hastalığının yaygın bir genetik nedenidir. Bu mutasyonlar, hasarlı veya istenmeyen molekülleri parçalayıp temizleyen hücresel geri dönüşüm sistemi olan lizozomal işlevi bozabilen LRRK2 enziminin aktivitesini artırır. Bozulmuş lizozomal aktivite, toksik protein kümelerinin birikmesini teşvik ederek inflamasyona, nöronal işlev bozukluğuna ve nihayetinde sinir hücrelerinin dejenerasyonuna katkıda bulunabilir. LRRK2 mutasyonları Parkinson vakalarının yaklaşık %2'sini oluştursa da, bu mutasyonlara sahip olmayanların %30'unda hala aşırı aktif bir LRRK2 bulunabilir. Neuron23, enzimin aşırı aktivitesine katkıda bulunabilecek, LRRK2 genindeki küçük genetik varyasyonlar olan çeşitli tek nükleotid polimorfizmlerini (SNP'ler) tanımlamıştır. Sağlıklı yetişkinlerde yapılan Faz 1 çalışmasındaki (NCT05755191) olumlu güvenlik ve tolerabilite sonuçlarının ardından NEU-411, LRRK2 mutasyonlu Parkinson hastaları için NEULARK Faz 2 çalışmasına ilerledi. PD Trial Navigator programı, genetik olarak uygun katılımcıları belirleyerek alımda kilit bir rol oynadı ve programın ölçeklenebilirliğini, hasta erişimini genişletme ve çalışma alımını hızlandırma potansiyelini kanıtladı. Rassoulpour, "Parkinson's Foundation ve PD GENEration ile iş birliğimiz sayesinde, Parkinson'u LRRK2 biyolojisi tarafından yönlendirilebilecek bireyleri belirlemeye yardımcı oluyor ve onların hassas tıp araştırmalarına katılmaları için bir yol oluşturuyoruz" dedi. NEULARK çalışmasındaki katılımcılar, bir yıl boyunca günde bir kez NEU-411 veya plasebo almak üzere rastgele atanacaklardır. Doz uygulaması geçen yıl başladı. Çalışmanın temel hedefleri, tedavinin güvenliğini ve Parkinson semptomları üzerindeki etkilerini, hareket, tremor, biliş ve diğer semptomları gerçek zamanlı olarak takip eden akıllı telefon tabanlı bir dijital araç olan Roche Parkinson hastalığı uygulaması kullanılarak değerlendirmektir. İkincil sonuçlar, Movement Disorder Society'nin Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği kullanılarak yapılan standart nörolojik değerlendirmeleri içerir. "Yeni PD Trial Navigator programı, NEULARK çalışması için binlerce kişiyi belirledi" başlıklı yazı ilk olarak Parkinson's News Today'de yayınlanmıştır.